干细胞移植后怎样就算是成功（干细胞移植后还会复发吗）

向日葵志愿者 | 顺钰

『向日葵问答』是向日葵儿童的旗舰科普项目。

每周我们都会邀请顶尖专家参与，大家可以在征集问题的文章后留言，专家老师会选取相关的问题进行回答。

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第42期，我们有幸邀请到刘德琰老师为我们解答关于儿童恶性血液病方面的问题。

刘德琰，副主任医师，毕业于中国人民解放军军事医学科学院，2012年至今工作于河北燕达陆道培医院造血干细胞移植科。

本期问答如下，大家可以寻找自己关心的问题。（本期由于问题较多，刘德琰医生的回复会分成两期发布，如果在今天的文章中没有看到你想要的，请关注明天的推送。）

01

Q：刘主任您好，孩子7岁零4个月，2014年12月确诊为淋巴细胞白血病，融合基因TEL，低危采用2015方案，停药一年零两个月后，出现睾丸刺痛感，经活检确诊睾丸浸润复发，先做了活检后再做的骨穿，涂片是好的。后面发现mrd跳了0.7%，医生说是因为活检后低烧带出来mrd跳高，算是髓外复发，移植效果不好，基因阴性的情况下还是化疗，想听听刘主任的建议。

A：随着儿童急性淋巴细胞白血病化疗方案的进展，尤其重用大剂量MTX以及加强强化，睾丸白血病发生率已经显著降低，国外文献报道，如果单纯睾丸复发，给予高危化疗方案结合睾丸足量照射，仍有接近60%的长期生存率。患儿睾丸复发，同时骨髓残留复发，应该评价为高危类型，应该积极全身化疗加睾丸照射后，积极进行骨髓移植。

02

Q：急淋B孩子13岁3个月，入院时无任何白血病临床表现，就是白细胞高，基因检测ABL阳性。目前已经化疗第三疗，19天检测残留0.52。请问这样情况是否应该选择移植？谢谢！

A：首先，13岁发病已经属于中危，如果是BCR/ABL阳性，应诊断Ph阳性ALL，2017年欧洲白血病网将该类型白血病规定为预后差的类型。目前国际上大量文献报告Ph阳性急淋通过化疗联合TKI靶向药物缓解率可以高达90%。

一般认为如果化疗进行到第2~3月能达到完全分子生物学缓解，即BCR/ABL低于0.001%，可暂不移植。如果伴有高白细胞起病、中枢白血病等髓外浸润，存在基因突变或预后不良的附加染色体，则应尽早进行骨髓移植。大样本的临床数据证实，骨髓移植复发率低于化疗联合TKI靶向药物。

03

Q：男孩，13岁，18年6月确诊为急性淋巴B细胞白血病，初诊时白细胞5.67、中性粒细胞2.0、血红蛋白59、血小板105、异常细胞群占59.6%，43种融合基因和29种PH样基因均阴性，染色体检查17号缺失、TP53基因也缺失，定中危。用15年方案化疗19天骨穿残留7.53，46天骨穿残留降为零。现进入中间维持阶段第四个24小时用药。请问老师，TP53基因是不是预后不良的指标？您那儿的预估治愈率有多少？有什么改进的方案可以提高治愈率吗？

A：TP53基因突变是预后差的指标，一般评价为高危类型。目前对于TP53突变无明确效果的靶向药物。我们临床上采用的硼替唑咪联合化疗对部分患者TP53突变有效。

04

Q：您好，请问急性髓系M5低危白血病ETO融合基因转阴是不是就有长期生存的希望了？

A：在NCCN指南的白血病预后评估中，将单纯的AML/ETO阳性，规定为预后好的类型。但如果伴有预后不良的基因突变如C-KIT、FLT3、TP53等，或伴有-Y染色体、复杂异常核型染色体，或伴有髓外浸润，或在化疗中持续的基因阳性，则要考虑首选骨髓移植。

05

Q：您好，孩子刚6岁，急淋标危停药半年了。停药这几个月经常感冒咳嗽，又有鼻炎，10月份以来白细胞都在9以上，最高12。请问白细胞这么高会不会不好？谢谢！

A：定期、密切监测骨髓形态、免疫残留或基因定量。

06

Q：刘教授您好，孩子9岁，被诊断为急性淋巴细胞白血病L2型，低危。基因为TEL_AML1阳性；染色体存在TEL/AML1基因阳性，同时伴随TEL（12p13）缺失异常和AML1（21q22）扩增异常。染色体报告结论为预后不良，为什么还会定为低危？这个染色体情况对预后有没有什么影响？谢谢！

A：单纯的TEL/AML1基因阳性预后好，但如果同时伴有异常核型染色体，就该患儿染色体根据欧洲白血病网预后评估标准讲，至少属于中危。

07

Q：我女儿1岁5个月，巨核细胞白血病，大夫说M7，说要化疗后移植且预后不好，请问您认为有希望治愈吗？另外血小板低已4个月确诊、白血病也一个多月了。

A：M7预后较差，单纯化疗2年无病生存率文献报道为25%~45%。目前NCCN指南中推荐通过化疗争取达到完全缓解，积极行异基因骨髓移植。如果移植前持续CR且MRD阴性，移植后复发率低。

08

Q：刘主任，请问保留脐带血的意义大不大？

A：捐献给公共脐带血库，可以为恶性血液病患者如白血病、淋巴瘤等患者，或其他非恶性血液病患者如再生障碍性贫血、免疫缺陷病等患者，提供脐血移植的干细胞来源。

09

Q：请问（纵膈）T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤做了干细胞移植后复发的几率是多少？存活率是多少？

A：要看具体分期，如果分期I~II期，化疗无病生存率接近60%；如果分期IV期，自体移植复发率高。

10

Q：女，12岁，ALL-TEL-AML1，2008方案治疗中。目前第12个黄药水（MTX）结束，根据孩子的体表面积，去甲氧已经130毫克，第5、9两个黄药水后跟左旋门冬酰胺酶各十针，12个黄药水前骨穿结果显示融合基因0.016%，及时补培门冬4.7的量。请问刘医生：这样的治疗方案是否有效？如果下一次骨穿结果融合基因不能转阴，该怎么办？谢谢！

A：建议：1、完善原发病时骨髓涂片基因突变筛查；2、密切监测TEL/AML1定量，如持续大于0.01%，则要考虑做移植的准备。

11

Q：医生你好，我孩子今年8岁，9月份确诊为急性髓性白血病M4，12月进行异体干细胞移植，供者是爸爸。我想问的是，孩子进行移植较于大人来说有哪些优势？

A：移植后无病生存的独立预后因素是移植前是否达到持续MRD阴性，和年龄关系不是太大。

12

Q：请问刘主任，CAR-T后多久桥接移植最佳？

A：我们自己的临床经验是CAR-T后1~3月之间桥接HSCT。

13

Q：患儿为急性淋巴B细胞白血病，伴骨髓表达，当时定为标危，化疗顺利，上了三个培门冬、三个阿糖、四个大剂量，也就是两轮药，还用再用药吗？用上第三轮吗？

A：可以根据儿童的标准方案化疗，密切监测骨髓MRD。

14

Q：急淋移植后1年10个月，没有坏基因，但是每次都有检查WT1，忽高忽低的，我的主治医生要我吃一段时间乌苯美司，然后停一段时间又接着吃，有必要吗?骨穿检查没有残留。

A：目前文献资料报告WT1突变预后不良，但我们医院不把WT1作为特异的监测白血病残留的指标。但如果没有其他可以定量的融合基因，或持续MRD阴性，可以密切注意WT1的变化趋势，如果呈持续升高趋势，要警惕。

Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生 。

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