干细胞行业到底要怎么投资（新一代干细胞治疗新锐）

36氪获悉，新一代干细胞治疗新锐公司「士泽生物」公开已完成数千万元天使轮融资，领投方为峰瑞资本，跟投方为元生创投及泰达科投。此次天使轮融资资金已经相继用于士泽生物研发中心落地，支持团队组建到位、启动关键研发实验等。

干细胞疗法被称作“人类医疗史上的第三次革命”，这项前沿技术的一举一动，都吸引着市场与资本的密切关注。士泽生物正是行业中的新锐企业。士泽生物的核心团队来自于北京大学、清华大学、哈佛大学、加州大学等海内外顶级高校或研究机构，从事“干细胞 基因”方向的科学研究和产业化、平均从业十年，士泽生物核心团队在干细胞治疗领域具有独特而扎实的最前沿技术创新和应用转化经验。士泽生物正在面向全球市场，目标针对尚无临床解决方案的重大疾病，尤其是以帕金森病为代表的重大神经系统疾病，开发规模化、低成本的干细胞治疗方案。

在士泽生物所聚焦的iPSC赛道中，国内尚无产品进入临床试验阶段。士泽生物创始人李翔博士从事干细胞与再生医学领域的前沿科学研究和产业化十余年，在多能干细胞成药的各个关键环节有重要的前沿技术和转化经验积淀（包括多能干细胞重编程、定向诱导分化、临床前帕金森疾病动物模型的建立、非人灵长类的临床前干细胞移植治疗评估等）。

利用多潜能干细胞技术治疗帕金森症的流程 （图片来源：《Stem cell therapy for Parkinson’s disease》）

士泽生物创始人李翔毕业于北京大学生命科学学院，博士师从干细胞重编程的国际权威科学家邓宏魁教授，后于美国威斯康辛大学麦迪逊分校（人类多能干细胞发源地）、博士后师从干细胞向神经亚型分化的的国际公认奠基人Su-chun Zhang教授。在独立完成美国帕金森病基金会资助的干细胞治疗帕金森病的研究项目后，李翔博士加入了美国Sana Biotechnology公司（首轮融资打破细胞治疗领域融资记录，2021年在美国纳斯达克成功上市，位列美国2018年以来十大生物技术上市公司）。自2021年起，李翔博士带头，联合肖雄博士、颜丕熙博士等创立了聚焦多能干细胞创新药研发的士泽生物医药有限公司。

如何理解团队背景在产业中的价值呢？李翔博士解释道：“干细胞治疗行业的核心关键是细胞，通过与“基因编辑”等已工具化应用的学科和技术交叉融合，应用场景得到进一步的拓展。士泽团队是一支来自世界级顶级高校/研究机构或干细胞治疗领头羊上市公司的，长期专注干细胞领域的一线‘职业老兵’团队。士泽生物核心团队有丰富的干细胞产品研发和产业化经验，掌握细胞治疗的关键技术，同时其创始人带回了国际化最前沿的技术与产业化经验，在国内干细胞公司中具备明确的核心竞争优势。”

当前，以帕金森病为代表的重大神经退行性疾病亟需特效药。士泽生物认为，相比现有的化学药物，细胞治疗具有“治本”的临床疗效。士泽生物创始人李翔博士表示：“现有化药或物理疗法没法在大脑里再生多巴胺神经元，所以没法逆转疾病的发展过程，只能有限地改善疾病症状（“治标”），病人长期服药后会逐渐产生耐受、严重影响改善效果。而利用多能干细胞诱导分化获得多巴胺能特化的神经前体细胞，再生健康的多巴胺神经元，通过细胞移植方式，能够对本治疗帕金森病。士泽生物已建立高效的iPSC诱导分化模式。”

关于投资逻辑，峰瑞资本合伙人沈炯分享道：“近几年，生物技术创新药的繁荣使得诸多人类疾病都在被攻克，但是神经退行性疾病领域鲜有大的突破。这类疾病成因复杂、病程隐匿漫长，传统药物很难起效，因此存在着大量未被满足的临床需求。诱导干细胞和基因编辑技术的结合，为这类退行性疾病的攻克带来了新的可能性，我们看好士泽生物在规模化、高质量、低成本的细胞治疗领域的探索，并愿意持续支持和陪伴士泽生物成长。”

令36氪好奇的是，相对普及的Car-T等细胞治疗手段，是将细胞注射进血液里，而细胞治疗帕金森病，则是将多巴胺能神经元注射于颅内，如何验证这种方式的安全性呢？李翔博士解释道：“领域内已经在非人灵长类模型上进行了充分的可行性验证，论证了干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性。并且，以美国BlueRock Therapeutics公司为代表，其所研发的由iPSC分化的多巴胺神经前体细胞产品已经进入临床试验阶段，在今年6月9日完成了第一例的颅内定点注射给药”。关于研发管线的情况，士泽生物表示目前聚焦于神经退行性疾病，正处于自主研发的前期过程中，在动物模型建模上已经取得前期进展。

在干细胞治疗领域，美国的研究速度走在世界前列，日本也有较多相关在研管线。我国的干细胞研发曾经历过鱼龙混杂的发展阶段，后在2015年规范干细胞报药审批流程以后，行业得到了长足的发展机遇，行业正在迎来技术落地应用的关键转折。士泽生物具有世界领先水平的、已经进行充分原理论证和前期市场检验的基因编辑和干细胞诱导分化、体内移植治疗的技术储备和方法体系，可以用于治疗一系列的重大退行性疾病，具有广阔的市场应用前景。