治疗重症肌无力最好选择（这种罕见病的创新疗法来了）

这是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到关注绝大多数重症肌无力患者均在接受药物治疗，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情；此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战最新消息来了，这种创新疗法获批，有望带来突破变革，为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段

治疗重症肌无力最好选择

这是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到关注。绝大多数重症肌无力患者均在接受药物治疗，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情；此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者，成为临床治疗的重要挑战。最新消息来了，这种创新疗法获批，有望带来突破变革，为攻克全身性重症肌无力提供了全新的治疗手段。

全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力。efgartigimod已经成为了多年来重症肌无力创新性药物的新突破。

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，早在2018年，重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。在我国，重症肌无力的发病率约为0.68/10万人年，女性发病率高于男性，且以青壮年为主，许多患者首次发病多见于黄金年龄，四分之一的患者在19岁之前首次出现症状，一半以上患者在30岁前出现症状。

全身型重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其中IgG抗体会破坏神经与肌肉之间的沟通，导致人体虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的重症肌无力患者在发病24个月内进展为成人全身型重症肌无力，可能影响全身肌肉，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难，在更危及生命的情况下，可能因为呼吸衰竭、肺部感染等导致死亡。确认有乙酰胆碱受体抗体的患者约占成人全身型重症肌无力总人群的85%。

efgartigimod的获批是基于全球3期临床研究ADAPT的结果，该结果已发表于2021年7月出版的《柳叶刀·神经病学》。这项26周的随机、双盲、安慰剂对照的全球性、多中心临床研究，旨在评估efgartigimod在成人全身型重症肌无力患者中的安全性和疗效。经过这种创新疗法治疗后，有明显更多的乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者是重症肌无力日常生活评分应答者。

这种创新疗法何时能在中国开启？再鼎医药创始人杜莹博士表示：“中国大约有20万名全身型重症肌无力患者，将加速创新疗法惠及更多患者，满足他们尚未被满足的医疗需求。Efgartigimod有潜力成为中国治疗成人全身型重症肌无力的同类首创的FcRn疗法。”

来源：周到上海