小孩子为什么会得脊髓性肌萎缩症（万元一针的脊髓性肌肉萎缩症患儿）

（健康时报记者 姚欣然）“我就希望她能跟其他小朋友一样正常上学。”半年前因为“天价医药费事件”引发社会广泛关注的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患儿小花，如今可以独立站立几秒钟了，这对于这遗传性神经肌肉病患者来说是非常大的进步。

当时医生在救治过程中使用了唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药——诺西那生钠，因为当时该药在国内近人民币 70 万元/针，引发大家的关注。患儿小花的妈妈当时向健康时报记者表示，“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的，我很感谢交大二附院救了我孩子得命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好，这个药品交大二附院没有多收一分钱。”这个病例也让更能多人了解到了脊髓性肌萎缩症家庭的不易。

2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，诺西那生钠注射液，就在谈判品种中。当时那场谈判，双方进行了一个半小时，企业谈判代表进行了8次商量。医保方谈判代表张劲妮说，“每一个小群体都不应该被放弃。”这段视频上了热搜，她温柔坚毅的态度感动了很多人。

作为患儿家长，小花妈妈感触很深，“这个视频我看了无数次，她的每一句话都说到我们患儿家长的心里，我一遍又一遍地看着回放，觉得国家真的没有放弃任何一个小群体，没有放弃任何一个生命，感谢国家给我们这么好的政策。”

2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》实施，诺西那生钠经医保谈判，降到3万多元一针，极大减轻患儿家庭的就医负担。

“在治疗药没有进医保之前，说实话我每天都在想孩子的打针钱以后怎么办，毕竟是要终身用药，并且还要做康复训练，是一个普通家庭无法承担的，但是既然有了她，我们做父母的就要负起责任。每当看到和她差不多大的小朋友，我都会很羡慕，心理真不是滋味！”如今，药品进入医保后 多地完成了首针注射，按照治疗计划，小花会在2月份去医院注射，到时候就可以享受国家的好政策了。小花妈妈介绍，最近小花在脑病医院做康复，现在可以独自站立几秒钟了！希望以后她能和其他小朋友一样背着书包去上学。