近期干细胞治疗1型糖尿病进展（干细胞疗法治疗1型糖尿病获FDA快速通道资格）

过往，我们总以为糖尿病只是一种老人病，只会在高于45岁的人群里面出现。

然而，事实并不是这样的……随着生活水平的提高，糖尿病作为一种旗舰版的“富贵病”，一直被医学界公认为是影响人类健康的第一杀手，这种慢性疾病早已渐渐地在年轻人的身上出现了……并且这种情况在我国特别，注意，是特别严重！！！

根据IDF（国际糖尿病联合会）最新报告，2019年全球约有4.63亿成人患糖尿病，到2030年与2045年，预计这一数字将分别达到5.78亿（10.2％）与7亿（10.9％）。其中，中国占据1.164亿，接近墨西哥全国人口总和。患病率为10.9%，约有84万名患者因此丧命，已被医学界冠以“盛糖”大国称号。

发表在JAMA上的一项题为“Association Between Diabetes and Cause-Specific Mortality in Rural and Urban Areas of China”的新研究称，与未患糖尿病的成年人相比，在中年被诊断为糖尿病的中国成年人平均缩短9年的寿命。

该研究中，牛津大学的Zhengming Chen教授和北京大学的Liming Li教授及同事们调查了中国糖尿病与死亡率的关联。这项研究在2004-2008年间招募了512,869名年龄在30到79岁之间的成年人。参与者来自中国的10个地区：5个城市地区和5个农村地区。

被招募的参与者中，有6%的人患有糖尿病。研究人员发现，与未患糖尿病的成年人相比，随访期间，糖尿病患者的死亡风险增加1倍，且农村地区糖尿病患者死亡风险比城市地区糖尿病患者死亡风险增加的更高。

此外，糖尿病还与缺血性心脏病、中风、慢性肾脏疾病、慢性肝脏疾病、感染、肝癌、胰腺癌等疾病的死亡率增加有关。死于糖尿病急性并发症（糖尿病酮症酸中毒或昏迷）治疗不当的风险在农村地区要更高。

观察30年来中国糖尿病的患病率变化，会发现这条上升的曲线宛如一只慢牛股的股价K线图，最近几年，这条曲线甚至有加速上扬的态势。

2017年1月17日发表于《美国医学会杂志》（JAMA）上的CKB糖尿病研究，主要就是为了绘制中国糖尿病死亡图谱，回答这种疾病对中国城乡居民的死亡率究竟“贡献”几何。

这一系列研究以中国慢性病为主题，由中国医学科学院与英国牛津大学携手开展，旨在搜集51万名中国成年人的基础健康数据，并建立相应的数据库，以深入研究威胁中国人健康的重大慢性疾病。

研究者发现，糖尿病会不同程度地推高缺血性心脏病、卒中、慢性肾病、慢性肝病、感染，以及肝癌、胰腺癌、乳腺癌和子宫内膜癌等各类疾病的死亡风险。这其中，中国农村糖尿病患者因慢性肾病死亡的风险会大幅增加17.7倍，城市患者风险增加5.8倍。

根据研究者的估算，与身体状况类似但未患糖尿病的成人相比，如果在50岁时患上糖尿病，那么在随后的25年间，累积死亡概率将由38%跳升至69%。平均而言，中国成年糖尿病患者的寿命比没有糖尿病的人少9年，其中农村地区患者缩短10年，城市患者缩短8年。

基于超大规模的入组人群，研究者发现了中国糖尿病死亡图谱的许多“特色”，而这些特色均可归于一点：中国糖尿病患者的病情并未得到良好的诊断、管理和控制。

牛津大学博士布拉格（Fiona Bragg）表示，疾病缺乏管控，导致了大量本应避免的死亡发生，农村地区的状况尤其堪忧。Fiona Bragg说：

在这一研究中，糖尿病相关慢性肾脏疾病的风险比之前研究中报道的要高约4倍。这些令人吃惊的发现可能反应了糖尿病管理的不足。我们的研究中，很高比例先前被诊断为糖尿病的参与者接受了抗糖尿病药物的治疗，但他们的平均血糖水平依然比目标水平高得多，这使得他们发生潜在致命并发症的风险更高。

随着糖尿病在年轻人中的患病率增加，以及成年人口的增长，糖尿病相关的年死亡人数可能会继续增加，除非在预防和管理方面有实质性的改善。

尽管中国有超过3/4的糖尿病患者使用各类降糖药，但其平均血糖水平仍显著超出正常值。此外，只有极少数患者使用心血管保护药物，这使许多人面临着很高的心血管并发症风险。

另一个反映糖尿病管理薄弱的证据是，急性并发症死亡风险居高不下。在中国糖尿病患者中，有10%的死亡事件（农村16%，城市4%）是由糖尿病酮症酸中毒或昏迷造成的，而在美国，这一数字不到1%。

所有类型糖尿病都可能导致人体许多部位的并发症，可能增加过早死亡的总体风险。据IDF统计，我国80%的非创伤性截肢由糖尿病足导致，患病率高达40%。

在糖尿病早期阶段，除血糖偏高以外，可能没有任何明显症状，但如果因此不加以重视，持续的高血糖可以在不知不觉中侵蚀全身。

糖尿病患者若长期血糖控制不理想，会导致各种组织，特别是视网膜、肾、心脏、血管、神经性的慢性侵害、功能障碍，导致各种并发症，为了驱赶这样的威胁，唯一能做的就是积极地治疗，以塑造健康的身体和高质量的生命。

干细胞疗法治疗1型糖尿病获FDA快速通道资格

糖尿病是一类严重的全球性健康问题，目前科研人员正在对可能的治疗方法和替代疗法进行大量研究，并开展了很多有意义的工作。截至2021年3月，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究有63项。

而在2021年03月，Vertex制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其在研细胞疗法VX-880快速通道资格（FTD）。

VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D）。目前我们已知VX-880是第一个也是唯一一个被授予快速通道资格（FTD）的胰岛替代疗法。

这是一种新颖的胰岛细胞疗法，用于替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞，旨在通过恢复患者的胰岛细胞功能（包括胰岛素产生）来调节血糖水平，有潜力对1型糖尿病患者产生有意义的影响。

获批的临床试验为非盲，无对照研究的1/2期临床试验，计划招募约17名有意识障碍和严重低血糖的1型糖尿病患者，目的是评估不同剂量VX-880的安全性和有效性。受试者需接受长期免疫抑制治疗以防止机体对分化形成的胰岛细胞发生免疫排斥反应。

干细胞疗法有可能对1型糖尿病患者产生重大影响。据悉，这款新药将在2021年上半年开始启动临床试验。

为什么要用干细胞来对付1型糖尿病？

• 1型糖尿病就是指胰岛功能衰竭引起的胰岛素分泌绝对不足，导致血糖升高。
• 2型糖尿病是指胰岛素抵抗引起血糖升高。
• 1型和2型糖尿病的发病原因是不一样的。
• 1型糖尿病主要就是胰岛素分泌不足，胰腺β细胞功能出问题，然后导致的血糖升高。
• 2型糖尿病主要是肥胖导致的胰岛素抵抗，引起的血糖升高。引起肥胖的原因主要是不良的生活方式导致的，比如久坐不动、饮食过度引起的，如果体重在短时间内增加比较快，特别容易出现2型糖尿病。

糖尿病在中国的患病率正在迅速上升。糖尿病已成为继肿瘤、心血管疾病之后第三大严重威胁人类健康的慢性疾病。

目前的常规干预方法是控制饮食、口服降糖药物和使用外源性胰岛素。然而，目前的传统方法只能延缓疾病的进展，不能从根本上干预糖尿病。随着疾病的进展，各种副反应将接踵而至，严重影响患者的生活质量。

此外，由于1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由于自身免疫系统对胰岛组织破坏引起，干细胞还能通过免疫调节保护新生胰岛组织免遭破坏。

干细胞治疗为干预1型糖尿病提供新方向

干细胞是一种具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞。干细胞治疗是通过静脉输注或局部注射，通过强大的干细胞多向分化、免疫调节和组织修复等功能，将培养的健康干细胞转移给患者。

干细胞是一种具有自我更新、多向分化潜能和高增殖能力的成体干细胞。它们不仅能够繁殖产生新的干细胞，而且还能分化为其他细胞并修复受损的身体。它们可以在某些微环境中分化为功能性细胞，如分泌胰岛素的细胞。

干细胞移植促进胰岛β细胞的原位再生，提高胰岛β细胞的自噬能力，调节胰岛巨噬细胞的功能，修复受损的胰岛β细胞，从而改善胰岛β细胞的功能。激活骨骼肌、脂肪和肝脏的IRS(1)-AKT-GLUT 4信号转导通路，可改善周围组织的胰岛素抵抗，为2型糖尿病的准确干预提供了新方向。

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究有66项，其中在中国开展的有18项。这告诉人们，多个科研团队正在用干细胞攻克1型糖尿病。

尽管目前仍处于研究阶段，但多个研究均显示出干细胞对1型糖尿病良好的治疗效果。

相信在不久的将来，干细胞治疗1型糖尿病会慢慢从实验室走向临床，切实帮助到患者。

此外，日常生活中也给予大家一些建议：

《健康中国行动（2019—2030年）》明确糖尿病患者的饮食可参照《中国糖尿病膳食指南》，做到：合理饮食，主食定量（摄入量因人而异）。

• 建议选择低血糖生成指数（GI）食物，全谷物、杂豆类占主食摄入量的三分之一；
• 餐餐有蔬菜，两餐之间适量选择低GI水果；
• 每周不超过4个鸡蛋或每两天1个鸡蛋，不弃蛋黄；
• 奶类豆类天天有，零食加餐可选择少许坚果；
• 烹调注意少油少盐；
• 推荐饮用白开水，不饮酒；
• 进餐定时定量，控制进餐速度，细嚼慢咽。进餐顺序宜为先吃蔬菜、再吃肉类、最后吃主食。

芬兰一份调查发现，运动能激发胰岛细胞的活性。相比不运动的人，每天运动半小时或每周运动4小时的人，其患糖尿病的风险下降80%。

中国糖尿病形式如此严峻，即使你并未身患糖尿病，也该扔掉每逢佳节胡吃海塞的习惯，督促自己和家人随时注意饮食和锻炼，关注体重和血糖，定期体检。而如果已经是糖尿病患者，积极就医并遵医嘱治疗，同时坚持良好的生活方式，才是对自己最负责任的做法。

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