多发性硬化最新版指南（一个多发性硬化女孩的独白）

14年前，电影《一公升的眼泪》模糊了万千观众的视线因主人公亚也的命运多舛，年少懵懂的北京女孩毛毛也曾泪湿衣襟，下面我们就来说一说关于多发性硬化最新版指南?我们一起去了解并探讨一下这个问题吧!

多发性硬化最新版指南

14年前，电影《一公升的眼泪》模糊了万千观众的视线。因主人公亚也的命运多舛，年少懵懂的北京女孩毛毛也曾泪湿衣襟。

“从知道生病到微笑着面对大家，至少需要一公升的眼泪。”2014年4月，花样年华的毛毛像亚也一样遭遇人生重创——被确诊患有罕见病——多发性硬化。在一句句“为什么是我”的追问和随时可能决堤的眼泪中，她渐渐接受了现实，也记住了这句如同内心独白般的经典台词。

幸运的是，在已确认的7000多种罕见病中，仅1%的罕见病有有效治疗药物，多发性硬化就是其中的一种。家人的不离不弃，让毛毛的人生一步步走向光明。如今，28岁的她再次重温这部电影，亚也的一句“我决定承认现在的我”，道出了毛毛内心的坚定。

“人不可以逃避苦难，亦不可放弃希望。”毛毛说，史铁生的这句话指引她，为更多的人带去生的希望。自21岁被确诊，7年间，虽然经历过多次复发，但在与病魔斗争的同时，毛毛读完了大学，加入了病痛挑战基金会，与病友们站在一起，为战胜罕见病披荆斩棘。

“为什么是我”

2013年国庆节期间，毛毛接了个发传单的兼职。一天下来，精力充沛的她第一次感到异常疲累，但是她完全没有意识到这是多发性硬化在向她传递“信号”。

之后，病魔肆虐，疾病初期的疲累症状逐渐进展到不能走直线、不能爬楼梯，甚至是不能走路。期间，毛毛多次就医，均被告知年轻人经常熬夜太累了。

2014年春天的一天，买菜回家的妈妈让毛毛帮忙开门。“哦”了一声后，她发现自己的身体完全不听使唤，已迈不开脚步，惊慌失措间首次意识到问题的严重性，在休息了一晚上症状都没有恢复的情况下，才在父母的陪伴下到大医院就诊。经过一系列检查、多个科室医生的会诊之后，终于“尘埃落定”——多发性硬化。

“为什么是我？”这是毛毛内心不断重复的疑问。

而多发性硬化的发病原因至今未明，据中国免疫学会神经免疫分会主任委员胡学强教授介绍，多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病，好发于20岁-40岁的人群，且女性患者居多。

肢体运动障碍、感觉障碍、疲劳和平衡障碍等都是多发性硬化常见的临床表现。85%多发性硬化属于复发缓解型，作为一种病程进展性疾病，如果未能得到有效治疗，约50-60%的患者最快5年会进展为继发进展型多发性硬化。患者可能出现无法缓解的行走困难、认知损害、视力损害等症状，严重影响工作和生活。据统计，“43%的患者生活不能完全自理，88.5%的患者因此失业失学。”胡学强说，我国约有3万多名多发性硬化症患者，“2018年，首批121种罕见病被纳入《第一批罕见病目录》，多发性硬化就是其中之一。”

“越早干预越好”

虽然，毛毛的就医过程并非一帆风顺，但与其他病友相比，弯路走得并不多，就诊也较及时。据她介绍，在目前能取得联系的3000余名病友中，很多人辗转多年才得以确诊。

因为罕见，即便是临床医生也知之甚少，再加上症状不典型，进一步增加了确诊的难度。多种因素下，在我国，多发性硬化的平均确诊时间长达1年，近50%患者曾被误诊。

“越早治疗，坚持治疗效果越好。”毛毛早已明白这个道理，也通过自己的努力帮助病友早日走出误区。

多发性硬化属于神经免疫性疾病，我国神经免疫专科医生人数还不多。同时，优质医疗资源集中在大城市，其他地区相对薄弱，患者在大城市才能得到正确诊断。为此，胡学强认为，要突破原有诊疗的壁垒，探索以患者为中心的罕见病诊疗模式。

据他介绍，中国免疫学会神经免疫分会牵头，在全国建立了首批20多家多发性硬化诊疗中心，打造高质量、高标准的患者管理体系，利用中心辐射周边的联动转诊机制，提升综合诊疗能力。

多发性硬化的早期干预能有效控制急性期发作症状，减少复发频率和严重程度。胡学强呼吁，提高公众，尤其是患者对该疾病的认知尤为重要。患者一旦出现四肢乏力，视力下降，感觉异常，走路不稳，就应该引起足够警惕，及时就医，从而延缓疾病进展，为自己赢得更多独立行走和生活的时间。

“复发给我带来深深的恐惧”

毛毛的多发性硬化在急性期治疗后得到很好的控制，使其一度误认为身体已无大碍。尤其是在面对价格高昂的药物时，有两次遇到断药超过一个月的情况。

“我当时想，少吃一回药没有关系。既节约了金钱，又免去了身体的皮肉之苦”就是这一念之差，导致了疾病的复发。毛毛说，复发带来的打击甚于被确诊，自己陷入深深的绝望与自责。随之而来的治疗-再复发-再治疗，又使其认为自己将永远挣扎在疾病的深渊。

多发性硬化的欺骗性使很多患者像毛毛一样走了弯路。胡学强说，多发性硬化的治疗分为急性期和缓解期两种。在急性期，临床多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击疗法来减轻急性发作症状。症状得到缓解后，患者应该接受缓解期治疗，即控制疾病进展、预防复发，也被称为疾病修正治疗（DMT）。

而疾病修正治疗很难让患者产生直接的“获益感”，再加上用药花费等原因，很多患者中途自行断药，导致疾病复发。在我国，58%的患者一年复发一次以上。

胡学强表示，如果在疾病早期，也就是在损伤累积不严重和大脑修复能力未丧失前，此时，疾病修正治疗的反应性最高，接受规范化治疗，患者获益最大。

“规范治疗，让病魔别再猖狂”

经历过复发的毛毛似乎一下子长大了，从内心深处认识到了用药依从性的重要性，也接受了用药的必然性——药不能停！

“就算想要回到过去，时间也不会倒流。既然这样，我就要去接受和爱惜现在的自己，规范治疗，让病魔别再猖狂”毛毛有着与亚也相同的心路历程，病情进一步缓解后，她不再抗拒，乖乖地按照医嘱用药，接受规范化治疗。

近5年，疾病没再复发，毛毛像普通人一样工作生活。她经常把那段刻骨铭心的复发经历和经验讲给病友听，希望他们别走自己的老路。

目前，我国共有4种疾病修正治疗药物，分别是干扰素、特立氟胺、芬戈莫德以及西尼莫德。其中芬戈莫德和西尼莫德刚刚被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020版）》。芬戈莫德是具有10岁及以上儿童和成人多发性硬化适应症的DMT药物。西尼莫德是唯一对有进展的复发型多发性硬化症患者实现神经修复，延缓残疾进展的口服DMT药物，弥补了这一治疗领域的空白。

胡学强表示，对患者和医生来说，芬戈莫德和西尼莫德被纳入国家医保目录，是一个振奋人心的消息，患者可以有更多治疗选择，治疗费用也会大幅降低；有利于提高规范化治疗率，减少疾病复发、延缓残疾进展。

据悉，部分省份，如北京、青岛已将多发性硬化纳入门诊报销范围，但各省市医保落地执行政策存在差异，如还未纳入门诊报销范围，患者仍面临有了医保，但还是“用不起药”的困境，也有部分患者通过住院获得报销，造成了医疗资源的浪费。

为此，胡学强与毛毛呼吁，希望加速医保政策在各个省市的落地执行，让更多患者能够最大化享受到医保政策的红利，实现“健康中国，一个都不能少”的愿景。

文：本报记者 王天鹅

来源： 健康报