如何正确进行临床试验（临床试验就是乱拿活人做试验）

作者：广州医科大学附属肿瘤医院 郑于臻医生

01

我是一个医生，主业是治肺癌。

今天我正在办公室翻看最新的肺癌研究进展，

规培生小A呼一下跑到我身边，

“郑老师，我看我们科室门口又贴了一个招募牌，是不是又有什么新的临床研究呀？”

郑医生扶了扶眼镜道，

“哦，你说的是卡瑞利珠单抗联合卡铂 紫杉醇对照安慰剂联合卡铂 紫杉醇一线治疗IV期鳞状非小细胞肺癌的有效性与安全性的随机对照、双盲、多中心III期临床研究”

“是呀是呀，看起来好高大上呀，听说用药全免费，那是真的么？”

“是的”

“郑老师，你以往跟我们讲的都是怎么看病，那今天能不能给我们科普一下临床试验是什么？”

可以呀，那我们今天就讲这个——临床试验那些事

02 什么是临床试验？

临床试验，英文称为Clinical Trial，是指任何在人体进行的药物研究。

目的在于证实该药物在人体的作用、不良反应及药物吸收、分布、代谢的真实情况，

最终就评估该药物在人体的疗效与安全性。

以上文的试验为例子，

“卡瑞利珠单抗联合卡铂 紫杉醇对照安慰剂联合卡铂 紫杉醇一线治疗IV期鳞状非小细胞肺癌的有效性与安全性的随机对照、双盲、多中心III期临床研究”

针对IV期鳞状非小细胞肺癌人群，传统的治疗方案是”卡铂联合紫杉醇“的双药化疗，那这个临床研究的目的就是：

假如我们在这个传统方案的基础上，加用卡瑞利珠单抗这个最新的PD-1抑制剂，能不能进一步的提高疗效，而且确保安全性？

03 临床试验有哪些分类？

“郑老师，我注意到整个这个招募题目中强调“随机对照、双盲、多中心、III期临床研究”，能给我解释一下这几个名词是什么意思么？”

“好的，但是解释这个问题之前，你要首先知道一个名词——循证医学”

近年来，医学的发展从传统的经验医学逐渐向循证医学发展。

简单来说，医生们制定一个临床决策的依据，从传统的个人经验，上升到了“有据可循的临床证据”。

在面对各种各样的临床研究结果时，为了准确评估其结果的合理性与可靠性，又衍生出了“循证医学证据金字塔”。

如下图所示，当一个研究其证据级别越靠塔尖，就说明它的结果更科学、更具普遍意义，更值得推广。

从中也可以看出，我们传统所依仗的临床经验处于金字塔底，偏倚较大，局限性也较明显。

“随机对照临床研究”

指的是入组的患者以随机的形式分配到两个治疗方案中，因为是随机分配的，那么就屏蔽了很多人为的干扰，因此它所得到的研究结果可靠，具备科学性与合理性，适合广泛推广。

“恩，那么双盲又是什么？”

“双盲，就是医生和病人都不知道分组的具体细节，这样就将心理作用对结果的影响降到最低，因此更能反映药物本身的客观疗效”

多中心，指的是这个研究是由多个中心联合开展，因此入组的患者囊括了多个地域的人群，也进一步屏蔽了地域分布、人种特点对治疗结果的影响。

“那么III期又是什么意思？怎么临床研究还和肿瘤一样也分期么？”

“临床研究根据其进程与研究目的不一样，也进行了进一步的分类，包括I、II、III及IV期”

I期研究，进行的是初步的临床药理学及人体安全性评价试验，简单来说，就是这个药吃下去，吃多少量是安全的；

II期研究，进行的是治疗作用初步评价阶段。就是评估这个药在某种疾病中的初步疗效，同时确定具体给药方案和给药细节。

III期研究，是治疗作用确证阶段。是在II期研究基础上，进一步的扩大样本量，以最终确定这个药对某种具体疾病的疗效及安全性。一般来说，III期试验过后，新药就可以上市了。

IV期研究，是新药上市后的进一步评估，考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应。

小A很困惑，“额，有点复杂……”

举个例子，

“药物A的研发过程中，

I期目的是看这个药安全不安全？

II期的目的是看这个药主要治什么病？该怎么吃？

III期的目的是通过扩大样本量，验证II期的研究发现？

IV期则是A药上市后的进一步评估。”

04 那就是乱拿活人做试验咯？

小A跳将起来“郑老师，这不是乱拿活人做试验么？”

郑医生安抚小A道，“我要强调一下，这是在人身上做试验，但绝对不是乱做试验”

一个临床试验开始之前，是要经过非常严密的伦理审批的。

伦理审批的基本要求有两点：

1. 在新药治疗组，已经有前期研究证实其有助于进一步的提高疗效；

2. 在传统治疗组，其的疗效也能得到保障。

因此，一个通过审批的研究中，不论这个病人被分到哪一组，都能确保其最基本的治疗疗效。

拿上文那个临床研究举例，

卡铂联合紫杉醇，本就是IV期鳞癌的推荐治疗方案，长期应用于临床实际；

而前期研究中，又发现卡瑞利珠单抗联用有可能可以在这个基础上进一步提高疗效。

因此，患者分组所面临的最可能结果是，一个是基本疗效，一个是基本疗效plus。

从另一方面来说，开展临床试验的耗资是非常巨大的。

目前一个III期研究，动辄数亿美元的投入，要是再加上前期的投入，没有十几亿美元是下不了的。

在中国，每位入组患者，其背后的成本，大约在4万美元，也就是27万人民币。

对药厂而言，如果一个III期研究没有得到阳性结果，那么其损失是非常巨大的，因此，没有一个药厂敢在这个环节上出纰漏。

故而，郑医生所接触的III期研究中，绝大多数都能得到阳性结果，即发现新药有助于提高疗效。

05 参加临床试验有什么好处？

“郑老师，讲了那么多，那参加临床试验到底对病人有什么好处呀？”

郑医生个人认为，参加临床试验有以下4个好处：

1. 最新——这是一个获得最新治疗的机会，有可能获得最好的疗效；

2. 免费——免费提供药物治疗及相关检查。如果错过这个机会，等到新药上市，价格会非常昂贵，很多普通家庭将难以承受；

3. 可靠——目前国内开展的临床研究，多在国外上市并已确证其疗效与安全性，国内的研究只不过是在中国人群进行进一步的研究。因此，不论在疗效还是安全性，都十分有保障。

4. 规范——在临床试验中，更有机会接受规范的治疗和随访，获得医院和科室良好的医疗服务。NCCN治疗指南甚至认为，对许多肿瘤患者最佳的治疗是参加临床试验。

06 参加临床试验有什么风险？

“郑老师，那参加临床试验，又有什么风险呀？”

郑医生扶了扶眼睛，道，“风险源自未知。”

尽管国内的许多临床研究都在外国人群中进行了验证，但不一样的人种往往会遭遇很多不一样的情况。因此，不是所有的临床试验都能够保证患者治疗有效。

即使是临床试验证实有效的药物或方案，也不是所有的患者都能够从中获益。

新药治疗也可能有不良反应。

但总得来说，在目前的医疗条件下，在前期研究的信息支持下，在规范的监护管理下，绝大多数的风险都是可控的。

换句话说，不参加临床试验，仅采取传统治疗，难道就没有风险了么？

07 小结

在现阶段，参加临床试验是获取新药治疗的一种有效途径。

可以在争取基本疗效的前提下，实现免费用药。

因为有一系列的前期基础，绝大部分的III期临床试验都能得到满意的研究成果，

即新药的疗效乃至安全性都有所保障。

因此，参加临床试验不失为一种好的选择。

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