脐带血造血干细胞治疗自闭症(世界自闭症日多项临床研究显示)

脐带血造血干细胞治疗自闭症(世界自闭症日多项临床研究显示)(1)

今年4月2日是第13个世界孤独症日,中国残疾人联合会精神残疾人及亲友协会(以下简称“中精协”)发布的主题为“格外关心 格外关注”——推动建立孤独症家庭救助机制。针对这个缺少有效治疗方法的疾病,已有多项临床研究结果显示,脐带血对自闭症患儿有一定作用。

他们可能“孤独”终生

自闭症仍是社会认知度较低且对儿童身心健康危害较大的神经系统发育障碍。目前,自闭症病因未明,缺乏有效治疗方法,核心症状有可能持续终生。尤其是自闭症患儿,他们语言障碍突出,行为和兴趣刻板狭窄,被称为“星星的孩子”,这些孩子有可能需要终生治疗支持。“中精协”指出,帮助自闭症人士融入社会和有质量的生活,需要完善的社会支持体系,这是一个系统的社会工程,也是小康社会的有机组成部分。

自闭症群体仍需要社会更大的关注与重视,自闭症教育仍是特殊教育中的短板,康复质量、融合教育、就业支持、社区安置、家长援助等需要形成保障机制,良好的救助机制,既能为自闭症家庭发展增强信心保障,又能在紧急时期为家庭健康安全和日常生活提供保障。

脐带血用于自闭症临床研究

据统计,我国自闭症的发病率逐年上升,自闭症儿童的发病率约为1/100。在现有多项临床研究中,脐带血已经用于自闭症治疗。

2017年10月,美国FDA批准了由美国杜克大学Joanne Kurtzberg教授主持进行的脐带血治疗儿童脑损伤的单中心扩大范围临床试验,其中就涉及自闭症。Kurtzberg团队开展了一项使用自体脐带血治疗自闭症的I期临床试验。结果显示,与对照组相比,输注自体脐带血后,自闭症患儿的社交能力增强,沟通能力提高,临床症状也有所减轻。

美国脐带血库Cord Blood Registry和ViaCord等,目前都已与杜克大学合作,开展自体脐带血治疗自闭症的研究,并已入组患者。研究者认为,自体脐带血可能是通过重建神经通路、支持内源性修复(如血管新生)、免疫调节及抗炎等综合作用,对自闭症发挥作用。

脐带血治疗自闭症的中国研究

国内脐带血治疗自闭症的临床研究也取得了新进展。据报道,患儿可可(化名)因自闭症而接受一段时间康复训练不见效果后,得知脐带血回输可治疗自闭症,其父母便想起可可出生时储存的脐带血,决定为孩子进行脐带血回输治疗。2019年3月7日,可可在深圳市儿童医院顺利完成脐带血回输,病情得到一定改善。

据介绍,脐带血中含有造血干细胞、间充质干细胞(MSC)等多类干细胞,同时还含有自然杀伤细胞(NK细胞)、淋巴细胞(Treg细胞、CTL细胞等)等,是免疫细胞治疗、干细胞治疗的重要资源。目前,国际上开展的与脐带血相关的临床研究近400项,希望公众提高脐带血治疗疾病的意识,也期待能有更多机构对脐带血进行临床研究。

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