脐带血能治疗血管性血友病吗（实力出圈脐带血治疗非血液系统疾病成果斐然）

脐带血是婴儿出生后残留在脐带及胎盘内的血液，含有多种类型的干细胞，这些干细胞具有多向分化潜能。与胚胎干细胞、骨髓干细胞相比，脐带血干细胞具有对捐助者风险低、无伦理问题、抗宿主病风险低及快速可用性等独特性质，也预示着脐带血干细胞具有更广阔的应用前景，为再生医学提供了另一种重要来源。

自1988年世界首例脐带血干细胞移植救治了1名范可尼贫血症患儿后，脐带血干细胞已成为血液系统疾病造血干细胞的重要来源，截止目前，我国脐带血应用也已超12000例。随着对脐带血干细胞研究的深入，它的临床应用已不再局限于血液系统疾病，在治疗非血液系统疾病的临床研究中也取得良好的成果，未来的应用前景将更得更加广阔。

循环系统

中文《Circulation Research》发表的一项研究纳入了30例稳定心力衰竭患者，随机分为干预组和对照组给予静脉输注脐带血干细胞及安慰剂治疗。研究结果发现，与安慰剂治疗组相比，脐带血干细胞治疗可持续显著改善患者1年内心脏的泵血功能、日常功能状况及生活质量，且不会导致治疗相关不良反应或产生异种抗体。

川北医学院附属医院的李卫东等探讨了脐带血干细胞移植治疗缺血性心脏病的临床效果和安全性，130例缺血性心脏病患者随机分为观察组和对照组，其中对照组应用常规药物治疗，观察对比两组患者治疗前以及治疗后3个月的左室舒张末容量、右室舒张末容量、左室射血分数及治疗后临床疗效及生活质量改善状况。结果显示，应用脐带血干细胞移植治疗缺血性心脏病效果好，能显著改善心功能且安全性高。

内分泌系统

美国佛罗里达大学的Haller等开展了一项临床试验，经外周静脉为15例新诊断的1型糖尿病患儿实施脐带血干细胞自体移植，实验结果显示，自体脐带血能够抑制患儿内源性胰岛素的减少且没有明显不良反应，移植后6个月患儿外周血仍含有较多的调节性T细胞，免疫功能有所改善，表明了自体脐带血治疗1型糖尿病的有效性及安全性。

美国哈肯萨克大学医学中心的赵勇等开展了一项开放标签的Ⅰ期/Ⅱ期研究，36例长期患有2型糖尿病的患者被分为口服药物组、口服药物及胰岛素注射组、口服药物损伤B细胞功能及胰岛素注射组，3组患者均接受脐带血干细胞移植，试验结果显示，2型糖尿病患者在经过脐带血干细胞移植后代谢控制得到提高并且降低了炎症反应，脐带血干细胞有可能成为治疗2型糖尿病的一种创新疗法。

神经系统

日本大阪大学蛋白质研究所的Lee等开展了一项自体脐带血移植治疗脑瘫的临床试验，共纳入脑瘫患者20例，静脉输注自体脐带血，治疗效果通过脑磁共振成像-弥散张量成像、脑灌注单光子放射计算机断层扫描技术以及运动认知评估工具进行评定。结果显示，静脉输注耐受性良好，其中5例患者的神经系统功能得到改善，此次试验验证了自体脐带血用于脑瘫治疗的安全性及可行性。

巴西圣保罗大学的Da Costa等开展的一项临床试验纳入30例感音神经性听力受损患儿，根据行为测听法及听性脑干反应比较脐带血干细胞移植前后的听力数据，实验结果显示，3例患者在移植后恢复正常听力，20例患者的感音神经性听力有所改善。此次试验客观地判断脐带血对黏多糖病儿童听力损伤的治疗效果，结果显示脐带血干细胞能够提高患儿的听力。

广东省深圳市第六人民医院的梁豪文等探讨了脐带血间充质干细胞来源神经干细胞对肌萎缩侧索硬化症患者短期内功能独立性评分的影响，与治疗前比较，干细胞移植治疗后患者功能独立性评分提高，T淋巴细胞总数降低，脐带血间充质干细胞来源神经干细胞移植治疗短期内通过一定的免疫调节作用可以改善肌萎缩侧索硬化症患者的临床症状和日常生活能力。

北京和众华信治疗中心的吴立克等对30例帕金森病患者进行了脐带血间充质干细胞移植，采用帕金森病统一评分量表对患者移植前后神经功能进行评定，结果显示，移植后3个月帕金森病统一评分量表分值均明显降低，患者震颤、强直、运动迟缓、姿势不稳等临床症状均得到明显改善，均未出现移植物抗宿主病。

美国杜克大学医学中心的Dawson G 等开展了一项Ⅰ期开放标签试验用于评估自体脐带血治疗自闭症谱系障碍的安全性及可行性，试验纳入25例患有自闭症的幼儿，外周静脉注射自体脐带血。治疗前以及治疗后的第6周和第12周接受行为和功能测试评估，最终结果表明静脉输注自体脐带血在治疗幼儿自闭症谱系障碍中是可行安全的，且耐受性良好。

脐带血干细胞治疗神经系统的临床研究呈现不断扩大的趋势，2017年10月，美国杜克大学医学中心取得了美国食品药品管理局的许可开始了一项扩大范围 (Expanded Access)的临床研究，为更多神经系统疾病患者提供研究性脐带血疗法。范围扩大后，将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床研究。

其他疾病

湖南省人民医院的陈海鸥等观察了脐带血干细胞移植治疗肝硬化的疗效，纳入失代偿期肝硬化患者34例，所有患者经肝动脉将干细胞悬液移植入肝脏，分别在移植后第1周以及1、3、6个月查肝功能，观察实验室指标、临床症状及不良反应，结果表明，脐带血干细胞移植安全可行并且可以不同程度改善肝硬化患者临床症状、肝功能和凝血功能。

美国杜克大学医学中心的Martin等进行的一项Ⅱ期多中心研究，用于评估异体脐带血治疗溶酶体和过氧化物酶病。纳入的69例患者分别患有黏多糖症、黏脂贮积症、肾上腺素脑白质营养不良症、异染性脑白质营养不良症及克拉伯症，各个患者接受相同的预治疗、移植物抗宿主预防治疗及支持疗法。通过评估移植的存活率、宿主反应及毒性反应确定脐带血移植是否有效，结果显示，移植后患者的1年存活率为72%，第42天中性粒细胞移植的累积发生率为78%，Ⅱ至Ⅳ级宿主反应发生率为36%，脐带血移植有望成为治疗溶酶体和过氧化物酶病初期患者的一线疗法。

撰文：朱灏

校对：观sir