基因编辑技术在各方面的应用（上帝剪刀又遭质疑）

来源：Pixbay

编者按：

CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个以上的位点发生发生了大片段的缺失和插入。

文章作者认为，在CRISPR平台可以无风险地使用前，尤其是在临床环境中，可能还需要更多的工作来提高CRISPR/Cas9的精确度。他们建议，未来使用新的CRISPR方法和试剂应考虑使用全基因组测序来确认体内脱靶突变的存在。

在CRISPR技术更多地被用于人体临床试验之前，这一提醒值得关注。不过，这篇文章本身也引发了科学家们的讨论。中科院上海神经科学研究所研究员仇子龙评论说，这一研究发生大范围脱靶是“在制作完全性基因敲除小鼠时，在受精卵里注射了过多的Cas9 mRNA和sgRNA导致”，而将CRISPR作为临床治疗手段时则不会这么做。

参考文献：

1. Schaefer KA, Wu WH, Colgan DF, Tsang SH, Bassuk AG,Mahajan VB. Unexpected mutations after CRISPR-Cas9 editing in vivo. Nat Methods 2017; 14:547-548.

2. IyerV, Shen B, Zhang W et al. Off-targetmutations are rare in Cas9-modified mice. NatMethods 2015; 12:479.

3. SmithC, Gore A, Yan W et al. Whole-genomesequencing analysis reveals high specificity of CRISPR/Cas9 and TALEN-basedgenome editing in human iPSCs. Cell StemCell 2014; 15:12-13.

制版编辑：Livan

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