治愈率达75%的广谱抗癌药面市？先了解清楚再“喜大普奔”

治愈率高达75%的广谱抗癌药面世？哪些患者适用？癌症科普学者、美国杜克大学癌症生物学博士李治中为你解惑。

编辑/吉菁菁 新媒体编辑/房永珍

美国时间11月26日，抗癌药物Vitrakvi在美国正式上市。Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

据“旧金山湾区华人资讯”微信公众号译自美国FDA官网消息的文章《重大突破！昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!》，这款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的抗癌药适用于年龄为4个月至76岁的患者，针对肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种不同癌症，治疗的总体有效率为75％。文中更指出，这款药物对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效。

▲拜耳官网截图

这无疑是是近日热议新闻中的一个振奋人心的重磅好消息。不过，Vitrakvi的效果真有数据显示的那样惊艳？这一广谱抗癌“神药”何时能惠及国内患者？针对我们最关心的问题，癌症科普学者、美国杜克大学癌症生物学博士李治中（下称菠萝）通过视频一一作出了回应。

观看视频请访问 http://t.cn/ELEhb0N

以下为视频文字实录。

这两天有一个新闻很多人都发给我让我来帮忙鉴定一下，就是说FDA正式批准了一个广谱抗癌药的上市，治愈率达到75%，这是不是真的？

其实，这件事分两个层面来看，第一这个药是真的，这就是非常著名的Loxo-101，普通药名是Larotrectinib，商品名是Vitrakvi，这在专业领域内，很多人都知道它是针对于NTRK突变的癌症的一种药物，它确实是一种广谱的药物。因为在多种癌症种类里面都有这样的一个突变，所以它不是以具体的癌肿来分的。有突变的患者就适用于这个药物，它的有效率确实是比较高，75%左右的患者肿瘤都能缩小，但是这里面有两个问题大家一定要知道。

第一个问题就是说，适用于这个药的患者非常的少。针对一些罕见癌症比较多，意思就是罕见癌症里适用患者比例较高，常见癌症种类里适用患者比例非常低。尤其在肺癌里面，我估计仅有不到1%的患者会从中获益。

▲用药关键是NTRK基因融合出现突变。NTRK基因目前已发现的有3个,NTRK1、NTRK2、NTRK3，图为SQSTM1-NTRK1突变。而根据官网数据，突变存在率除了婴儿纤维肉瘤>90%之外，其余基本未到10%，可用药比例比另一广谱抗癌“神药”PD-L1要低不少

如何找到合适患者也是一个挑战。当然，想要知道自己是否有这个突变的话，就是需要做基因检测了，现在很多的基因检测公司测试里面都应该是包含了测试NTRK的，所以有做这种几百个基因的检测，可以查到有没有这样的一个突变。

另外一个问题是，上文中提到的这篇文章内有个非常大的误导：就是说药物的“治愈率是75%”。

首先，我们专业人士是极少用“治愈率”这个概念，因为很难定义。什么算是治愈？是患者生存五年或十年还是怎么样？另外一个就是，这个药物其实是没有办法真正治愈患者的。因为它和其他靶向药物一样，基本肯定会出现耐药性，而且这个耐药性的出现的时间也不会非常久，快的话有些患者可能在几个月或一年左右就会出现耐药，所以这和很多的靶向药物和LKR1节发的肺癌的比较像，所以千万不要迷信这个“75%的治愈率”这种说法。

当然，无论如何这是科学上的一个进步。对于很多的一些罕见带着单个突变的患者会有好处，希望能有更多这样的药物能够被开发出来能够惠及大众。当然，也希望这个药物能够尽快来到中国，因为据我所知，应该已经有中国公司把它带到国内了，能够尽快上市惠及大家。

（详细解读版本可关注”菠萝因子”公众号最新文章）

出品：科普中央厨房

监制：北京科技报 | 科学加客户端

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