干细胞治疗临床试验（干细胞治疗临床研究现状分析）

作者：火石创造

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干细胞治疗是各国在生命科学前沿最重视的领域之一，是世界关注和研究的焦点。2017—2018年干细胞相关领域国际发文量突破17000篇。本文以2015—2018年登记的国际干细胞临床试验为研究对象，从多个方面进行解析，总结目前干细胞临床试验的发展特征。

一、干细胞概述

干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，是肿瘤、移植和心血管疾病及其他恶性疾病研究或治疗的重要手段。干细胞治疗在生命科学、新药试验和疾病研究这三大领域中具有巨大研究和应用价值，现已广泛应用于医药再生细胞替代治疗和药物筛选等领域，成为世界关注和研究的焦点。

干细胞治疗一直是各国在生命科学前沿最重视的领域之一，受各国政府政策支持和新的研究领域和方法的推动，干细胞研究领域成为前沿热点。2017年，干细胞相关领域国际发文量突破8000篇；2018年，发文量已突破9000篇。本文以2015—2018年登记的国际干细胞临床试验为研究对象，从多个方面进行解析，总结目前干细胞临床试验的发展特征。

二、全球干细胞临床研究国家分布概况

干细胞临床研究主要分布于美国、欧洲、加拿大等国家或地区，我国的临床研究数量也日渐增多。

1. 数量方面

临床试验数量位居全球前3位的国家分别为美国（264个），中国（136个）和英国（40个），美国和中国在数量上保持着绝对领先的优势，见图1.11.值得关注的是，印度、伊朗在干细胞治疗领域崛起迅速，临床试验数量已进入全球前10位，有望在未来为产业发展贡献更多成就。

图1 全球干细胞临床试验数量分布图

数据来源：ClinicalTrials.gov

2. 机构分布

美国大学干细胞研究独占鳌头，拥有哈佛大学、加州大学、斯坦福大学、匹兹堡大学、约翰霍普金斯大学、密歇根大学、莱斯大学等主要研究机构，日本的京都大学、东京大学，加拿大的多伦多大学和英国的伦敦大学等在再生医学研究领域的地位亦举足轻重。

3. 细胞类型的选择

美欧等发达国家以骨髓造血干细胞（HSCs）、成纤维细胞（Fibroblast）、胰岛β细胞（islet β cells）等细胞为主要研究对象，与发达国家不同，中国研究对象更多的以脐带间充质干细胞（UMSC）、骨髓间充质干细胞（mMSCs）为主。

三、干细胞治疗细胞种类分布

在干细胞治疗细胞种类选择上，骨髓造血干细胞（HSCs）、骨髓间充质干细胞（mMSCs）、脐带间充质干细胞（UMSC）、胰岛β细胞（Islet βcells）和成纤维细胞（Fibroblast）是临床试验细胞的主要来源。

其中，选择HSCs的临床试验数量最多，有173例，占临床试验总数的28%（173/625）；其次为mMSCs和UMSC，分别有99和93例，分别占16%和15%，见图2。此外，诱导性多能干细胞（iPS）、脂肪间充质干细胞（ADSCs）的重要性日益增强。

图2 干细胞临床试验细胞种类分布图

数据来源：ClinicalTrials.gov

四、干细胞治疗疾病分布

在疾病治疗领域，代谢性疾病、内分泌系统疾病、葡萄糖代谢障碍、糖尿病是目前研究最受关注的四个领域，四者临床试验数量较为接近，均突破200例。自身免疫性疾病、2型糖尿病、肌骨骼疾病、免疫系统疾病、中枢神经系统疾病、1型糖尿病的研究数量也已突破百例，关注度获得持续提高。

另外，创伤与损伤、消化系统疾病也是研究较广泛的领域，临床试验数量突破50例。整体来看，代谢性疾病、糖尿病、免疫系统疾病是关注的重点，也是未来有望获得快速突破的领域。

图3 干细胞临床试验疾病种类分布图

数据来源：ClinicalTrials.gov

五、干细胞研究临床进展

全球正在进行的干细胞研究大多处于临床早期。其中临床Ⅱ期试验数量最多，有268例；其次为Ⅰ期，有172例。随着试验进入后期，数量迅速减少。从数据上看，Ⅲ期临床试验数量不到30例，Ⅳ期临床试验数量不足20例。见图4。

图4 干细胞临床试验研究进展分布图

数据来源：ClinicalTrials.gov

临床试验各阶段完成数量不高。目前，Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ各期完成的试验总数不足100例，Ⅰ、Ⅱ期试验完成数量最多，约占试验完成总量的90%，Ⅲ、Ⅳ期试验完成数量不足10例。

部分试验进展不畅。数据显示，超过100例试验仍处于招幕期，50例试验处于被撤回、中止、悬置状态。由于干细胞研究处于前沿领域，临床试验终点疗效有多种不可控因素，因此距离产品走向应用还较长距离。

六、小结

总体来看，作为前沿科技领域的延伸，干细胞技术主要由欧美等发达国家引领，美国、英国、加拿大、日本等国家优势突出，并已有治疗产品进入市场；发展中国家在领域内有一定的差距，但整体差距不大，中国已进入全球干细胞治疗领域的第一梯队，印度等国家已快速跟上，国家间的差距逐步缩小。

在疾病治疗领域，代谢性疾病、糖尿病、免疫系统疾病是目前研究关注的重点，而骨髓造血干细胞（HSCs）、骨髓间充质干细胞（mMSCs）、脐带间充质干细胞（UMSC）、胰岛β细胞（Islet β cells）、成纤维细胞（Fibroblast）是目前试验细胞的主要来源，同时，诱导性多能干细胞（iPS）的作用已得到足够的认识，未来有望得到更广泛的应用。

鉴于多种不可控因素的存在，全球正在进行的干细胞研究大多处于临床早期，但随着临床试验数量的迅速增加，未来会迎来成果产出的爆发期。

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作者 | 于有银

责编 | 老姜

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