生物治疗淋巴瘤最新突破（淋巴瘤治疗再添利器）

淋巴癌治疗再添新药，难治的套细胞淋巴癌将有药可治。近日，由本土生物制药公司诺诚健华自主研发的国家“重大新药创制”专项成果——BTK抑制剂奥布替尼片（宜诺凯®）获批上市。国家重大科技专项“重大新药创制”技术副总师、中国科学院陈凯先院士出席发布会时指出，这是我国新药研发重大专项所取得的标志性成就，奥布替尼具有更精准的靶点选择性、良好的PK/PD特性及更加的靶点占有率和良好的安全性及优异的疗效，是潜在同类最佳的BTK抑制剂。

每日低剂量给药，精准抑制靶点

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，在诸多恶性肿瘤当中，淋巴瘤常因发病症状不典型（淋巴结肿大、发热、盗汗、消瘦等）而被忽视。值得注意的是淋巴瘤是增长率最快的恶性肿瘤之一，也是中国死亡率最高的十大恶性肿瘤之一，每年新增约9.3万人被诊断为淋巴瘤，超过5万人死于这种癌症且仍逐年升高。如今，随着诊疗技术的发展，淋巴瘤已非不治之症。新靶向疗法及多种免疫疗法的问世，大大提高了患者的生活质量，使淋巴瘤有望成为“可治愈”的恶性肿瘤。

据了解，通过几十年的科学研究，科学家发现BTK是B细胞受体信号通路的关键组成部分，B细胞生长的“核心开关”，而BTK蛋白就是这些癌细胞的弱点，如果抑制它的活性，就能控制恶性B细胞的生长，有效控制癌症。

“我们国家过去都是靠化疗，现在淋巴瘤治疗新方法是免疫或靶向治疗。而BTK就是治疗恶性B细胞淋巴瘤的理想靶点，由于BTK小分子抑制剂特异性非常好，在B细胞类恶性肿瘤及一些B细胞免疫类疾病的治疗显现出非常好的优势。”南京医科大学附属第一医院血液科主任李建勇教授认为奥布替尼是新型BTK抑制剂靶向药物，其有效性和安全性明显超过同类进口药物，有望成为医生和患者的新的抗癌利器。

北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科副主任宋玉琴博士说：“在临床试验中，大多数患者都处于疾病中晚期，但大部分患者在使用奥布替尼后，肿瘤都得到了显著缓解。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授则认为奥布替尼针对BTK靶点的占有率近100%，而且个体间差异小，对其他激酶也无明显抑制作用，在确保疗效的同时又有效避免了由于脱靶效应造成的不良反应。此外，奥布替尼实现了一天一次150毫克口服给药即可以保证24小时稳定持久的高BTK占有率，为患者持续治疗带来了方便。

今后适应症将不断拓展

北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任、大内科主任朱军教授

据了解，淋巴瘤的种类很多，而套细胞淋巴瘤所有淋巴瘤里面预后最不好的一类，平均生存时间三到四年患者，而奥布替尼的获批将为患者带来新的希望。据悉，此次奥布替尼目前在中国获批用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者，和复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 患者的两项适应症。今后还将积极拓展其在肿瘤及自身免疫领域的其他适应症，包括边缘区淋巴瘤（MZL）、中枢系统淋巴瘤（CNSL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B系统淋巴瘤（DLBCL）以及多发性硬化症等。

负责多临床研究的北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任、大内科主任朱军教授表示，奥布替尼可能会向一线治疗迈进。另外对于联合治疗寄予希望，从药物单药的使用也可能慢慢跟化疗联合，或者跟其他的靶向药物的联合，也在做一些临床的实验和观察，作为联合应用，这一类药还会在一些特定的阶段作为维持治疗的尝试。

诺诚健华联合创始人、科学顾问委员会主席施一公院士

诺诚健华联合创始人、科学顾问委员会主席施一公院士表示，作为中国自主原研的新型BTK抑制剂——奥布替尼有着更精准的靶点选择性，通过对分子结构的优化，使其在已有BTK抑制剂中拥有更卓越的激酶选择性，在对456种激酶的KINOMEscan 检测中，奥布替尼仅对BTK有明显的抑制作用，而对其他激酶并无明显抑制作用，这将大大减少可能导致治疗中止的非靶向副作用。

广州基地年产能将达亿级药片规模

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士表示：“患者最早将于本周用上奥布替尼片，定价目前还没确定，约在一周后公布具体价格。”诺诚健华广州药品生产基地（以下简称“广州基地”）项目分三期建设，总占地面积8.3万平方米。其中一期项目包括制剂工艺开发和药品生产，及相关支持设施和办公设施等，据了解可以满足诺诚健华未来10年创新药研发与生产需求。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士

在去年12月28日，诺诚健华广州基地一期项目正式竣工，据崔霁松博士介绍，目前其年产能可以达到亿级药片规模。“目前我们公司有十几款创新药物在研发，第一款是奥布替尼，刚刚上市，在临床阶段还有其他三款治疗实体瘤的药。未来，诺诚健华将继续深耕于肿瘤与自身免疫性疾病创新药领域。在实体瘤方面，中国多发性，尤其是在消化道方面，肝癌、胃癌、膀胱癌、胆管癌等，我们也在拓展，我们有一个项目叫FGFR抑制剂ICP-192临床二期已经看到了很好的安全性和有效性。我们我们也在快速推进在广州进行的TRK抑制剂临床试验，用于有NTRK基因融合突变的病人。作为一个研发平台，公司每年会推进2-3个药到临床，在2021年我们将会有至少三款药进到临床，第一款应该在1月份就提交临床申请。”

针对苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授提出的“期待着奥布替尼纳入医保,更好地惠及患者”的提议，崔霁松博士回应道，公司团队正在尽全力推进上市事宜，比如在全国500多家医疗机构进行医患教育，探索以商业保险等形式提升药物可及性，争取使药物尽快送到患者手中。同时，也将期待并努力使奥布替尼纳入医保,惠及更多患者。

采写记者：曾文琼

实习生：黄菁琳

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